La biotecnología con los animales en la medicina

En la actualidad, los animales transgénicos se están utilizando con gran éxito en el campo de la investigación de la biomedicina para la obtención de modelos de enfermedades humanas. Además, los animales transgénicos, que incorporan genes humanos, abren también expectativas en el campo de la industria farmacéutica, para la producción de medicamentos (proteínas humanas), y en medicina clínica, ya que son una futura potencial fuente de órganos para trasplantes (xenotrasplantes). 

En 1982, un equipo estadounidense logró por primera vez generar ratones gigantes al transferir el gen de la hormona del crecimiento de la rata a óvulos de ratón recién fecundados. El primer ratón modificado genéticamente que se lanzó al mercado fue un “onco ratón”. A este “ono ratón” se le incorporaron genes cancerígenos humanos (oncogenes) con el fin de poderlos utilizar como modelos de estudios de diversas enfermedades en humanos.

Modelos animales de enfermedades humanas

Actualmente existen más de cien modelos animales transgénicos de enfermedades humanas utilizados en investigación. Así pues, existen modelos para enfermedades tales como el cáncer, la diabetes, el síndrome metabólico, la aterosclerosis, la hipercolesterolemia, la esclerosis múltiple, la esquizofrenia, el Alzhéimer, Parkinson, entre muchas otras.

Xenotrasplantes

La gran demanda a nivel mundial de órganos para trasplantes, que no puede ser cubierta por las donaciones humanas, ha hecho que en los últimos años se trabaje intensamente en la obtención de órganos procedentes de animales que sean aptos para ser trasplantados a humanos (que es lo que se conoce como xenotrasplantes). Concretamente, las investigaciones que se están haciendo sobre xenotrasplantes utilizan cerdos, ya que sus órganos presentan un tamaño, anatomía y fisiología similares a los de los humanos, lo que a su vez, puede facilitar el trasplante.

Sin embargo, uno de los principales problemas de los xenotrasplantes es la inmunogenicidad de estos órganos, es decir, que el cuerpo humano los reconozca como extraños y los ataque, causando su rechazo. Y es aquí donde intervienen la ingeniería genética para la obtención de cerdos transgénicos con diferentes modificaciones destinadas a evitar la respuesta inmunológica. Particularmente, una de las estrategias que se utilizan es la inactivación de genes que codifican para proteínas que son reconocidas por el sistema inmune humano como extrañas. Otra estrategia se basa en que los órganos del cerdo produzcan proteínas humanas que frenen la reacción inmunológica del paciente trasplantado. Mediante estas técnicas se han obtenido ya varios cerdos aptos para realizar xenotransplantes en humanos.

Animales transgénicos como “fábricas biológicas”

Utilizar a los animales modificados genéticamente como “fábricas biológicas” significa que se utilizan como medio de obtención de grandes cantidades de un determinado producto biológico de interés. Este producto normalmente suele ser una proteína de interés farmacológico, destinada a tratar enfermedades humanas producidas por la falta de esta proteína, como podría ser la insulina en el caso de los pacientes diabéticos. Esta proteína será producida por el animal transgénico y excretada en algún fluido como la orina o la leche.

A pesar de que el gen introducido estará presente en todas las células del animal, se consigue una expresión específica en un tejido utilizando regiones reguladores de otras proteínas específicas de ese tejido en ese animal, por ejemplo, las de la lactoglobulina en las glándulas mamarias de los mamíferos. De esta forma se ha conseguido obtener:

• alfa-antitripsina (para el tratamiento de pacientes con enfisema pulmonar y fibrosis quística) y los factores de coagulación VIII y IX (para el tratamiento de la hemofilia A y B respectivamente) en leche de ovejas transgénicas

        

• calcitonina (para el tratamiento de la osteoporosis y la hipercalcemia) en la leche de conejos

•  lactoferrina humana, anticuerpos policlonales y hormona del crecimiento, en la leche de vaca.

Para más información sobre animales transgénicos y su uso en medicina, haz click sobre el siguiente vídeo. Podrás ver un corto documental sobre animales modificados genéticamente y su interés en el campo de la medicina para la fabricación de insulina humana, para la obtención de órganos aptos para trasplantes…